بیماران «ام‌بی‌اس» همچنان در انتظار دارو

به گزارش شهرآرانیوز سجاد هنوز ۱۰ ماه بیشتر نداشت که یک‌باره دنیای شیرین تولدش برای خانواده تیره‌وتار شد؛ استخوان‌های بدنش هرکدام از حالت طبیعی خارج می‌شدند، بینایی‌اش هم تحت‌تأثیر قرار گرفت. شنوایی سجاد با مشکل مواجه شد. مو‌های بدنش بیش از حد معمول رشد کرد و این‌گونه بود که ناگهان شیرینی سال‌های کودکی به‌کام خودش و خانواده‌اش تلخ شد.

بعد‌ها با وجود هوش سرشار سجاد که به او قدرت درس‌خواندن در کلاس‌های عادی مدرسه را می‌داد، انگار زمین‌وزمان بر سرش می‌کوبیدند تا رفته‌رفته از دایره و مسیر عادی زندگی منحرف شود. سجاد نسبت به هم‌سالانش کوتاه‌قدتر شد و تقریبا از اوایل هشت‌سالگی دیگر نتوانست درس‌خواندن در مدرسه به‌صورت طبیعی را ادامه دهد، چراکه دیگر استخوان‌هایش به او توان راه‌رفتن و ایستادن نمی‌دادند. 

سجاد دوازده‌سال داشت، اما به‌اندازه یک جوان سی‌وچندساله تجربه داشت؛ تجربه‌ای از جنس درد که به‌گفته خودش برای بزرگ‌شدن روحش لازم بود. سجاد از همان نخستین روز تولد یعنی دی‌ماه ۱۳۹۰ تا آخرین لحظه‌ای که نفس در بدن داشت، حوالی اسفند ۱۴۰۲ یعنی درست زمانی که دوازده‌سالگی را پر کرده بود، در جای‌جای زندگی‌اش درس مهربانی و عطوفت به همه داد و همین مهربانی و عطوفتش بود که ماندگار شد. 

هیچ‌کس حتی نمی‌تواند تصور کند که نبود یک آنزیم کبدی زندگی سجاد را در قالب یک بیماری نادر به مرگ نزدیک کند؛ بیماری‌ای که شاید اگر اواخر سال گذشته درگیر همه‌‎گیری شیوع بیماری حاد تنفسی کودکان در مشهد نمی‌شد یا اگر دز دارویی‌اش در زمان مناسب تأمین و تزریق می‌شد، می‌توانست بهاری دیگر را در این دنیای خاکی تجربه کند. «ام‌پی‌اس» یا «موکوپلی ساکاریدوز» بیماری نادری است که در دنیا از میان هر ۱۰۰ هزار نفر ۳۰ نفر را دامن‌گیر می‌کند. 

بیماری خاصی که در ایران در غربالگری‌های دوره بارداری تشخیص داده نمی‌شود، اما بیمار مبتلا می‌تواند با وجود اوضاع سخت بدنی و فیزیکی در صورت فراهم‌شدن شرایط تثبیت‌شده بیماری، تأمین ویال تزریقی دارو بسته به تیپ درگیری و از همه بهتر انجام پیوند استخوان از اقوام درجه‌یک، بقا و زندگی عادی را تجربه کند. مواردی حیاتی و تقریبا سهل‌الوصول که البته غیبتشان در زندگی سجاد دوازده‌ساله، زمستان زندگی‌اش را در آخرین ماه زمستان ۱۴۰۲ به تصویر کشاند و سجاد مبتلا به ام‌پی‌اس از میان ما رفت.

یک بیماری نادر به نام ام پی اس

موکوپلی ساکاریدوز (MPS) بیماری ژنتیکی است که با جهش در یک ژن یا شکست در چند ژن در فرد بروز می‌کند. از علائم تیپی آن، بزرگی کبد و طحال، کدر شدن قرنیه چشم، پنجه کبوتری شدن انگشتان، فتق ناف، دفرمه شدن استخوان‌ها و البته در صورت پیشرفت بیماری، مشکلات قلبی و ریوی، بزرگی سر، تنگی کانال گردن، اختلالات حرکتی و درنهایت مرگ بیمار است. 

چون در این بیماری تقریبا همه اندام‌ها تحت تأثیر قرار می‌گیرند، یک بیماری چندسیستمی است که مبتلایان به انواع آن به دلیل نقص یا فقدان یک آنزیم خاص که وظیفه متابولیز و تجزیه مواد زاید در سلول‌ها را برعهده دارند، دچار طیف وسیعی از مشکلات بالینی می‌شوند. تجمع مواد زاید در سلول به مرور عملکرد عادی سلول‌ها را مختل می‌کند و به بسیاری از سیستم‌ها و ارگان‌های اساسی بدن آسیب می‌رساند.   

دارو نیست!

زهرا حاجی آبادی رابط استان خراسان رضوی با انجمن ام پی اس ایران است. او که اسفندماه سال گذشته سجاد دوازده ساله اش را به دلیل بیماری ام پی اس از دست داده است، می‌گوید: داروی تیپ ۴ و تیپ ۶ بیماران ام پی اس از چند ماه قبل از عید دیگر موجود نیست. ظاهرا این وضعیت برای کل کشور است.   

وی با بیان اینکه قبلا که دارو از تهران به مشهد فرستاده می‌شد، برای خانواده‌ها پیامک ارسال دارو و مراجعه به داروخانه فرستاده می‌شد، می‌افزاید: چندین ماه است با وجود پیگیری‌ها دارو به دست خانواده‌ها نرسیده است.   
وی ادامه می‌دهد: در خراسان رضوی حدود هفتاد نفر پرونده فعال ذیل انجمن دارند، اما مطمئنا این جمعیت بسیار بیشتر است، چراکه بسیاری از بیماران هنوز شناسایی نشده اند.   

حاجی آبادی با بیان اینکه این نوع بیماری‌ها در غربالگری‌های بارداری عمدتا بررسی نمی‌شود، توضیح می‌دهد: برای بررسی این گونه بیماری‌های نادر باید حتما سابقه خانوادگی در فامیل درجه یک مادر باردار از وجود بیماری‌های نادر دیده شود تا در غربالگری‌ها این موارد بررسی شود.   

وی می‌گوید: عموما، چون تا ده یازده ماهگی فرزند آنزیم موردنیاز بدن از قبل در بدن نوزاد وجود دارد، خیلی از خانواده‌ها در همان بدو تولد متوجه این بیماری در فرزندشان نمی‌شوند.   

حاجی آبادی با بیان اینکه متأسفانه پسرم را به دلایل عوارض ناشی از این بیماری در اسفندماه سال گذشته از دست دادم، بیان می‌کند:، چون بچه‌ها عمدتا دارو دریافت می‌کنند، اگر یک باره دارو را دریافت نکنند، بدنشان افت می‌کند و علائم ناراحت کننده سریع‌تر در آن‌ها نمود پیدا می‌کند. فرزند من دارو دریافت نکرد، به بیماری تنفسی مبتلا شد و بر اثر همان هم فوت کرد.   

پزشکان مشکل سرم و دستکش داشتند

فاطمه خانم مادر یکی دیگر از کودکان مبتلا به ام پی اس است. او به سختی‌های تزریق ویال دارو اشاره می‌کند و‌ می‌گوید: نبود پمپ تزریق ویال هم یکی از مشکلات خانواده هاست. ممکن است خانواده‌ای از شهرستان برای تزریق به بیمارستان اکبر مراجعه کرده باشد و با نبود یا کمبود پمپ در بیمارستان روبه رو شود. باید پمپ تزریق وجود داشته باشد تا قطرات دارو شمرده شود، چون تعداد قطرات داروی واردشده به بدن بیمار مهم است و اگر بیشتر از حد موردنیاز باشد، به بیمار شوک وارد می‌شود.   

وی با بیان اینکه در برخی برهه‌های اوج بیماری ها، بیمارستان‌های کودکان گاهی در تأمین یک داروی ساده هم با مشکل روبه رو می‌شوند، ادامه می‌دهد: سال گذشته برای تهیه داروی کلسیم دخترم به مشکل خوردیم. این مشکل دقیقا همان زمانی بود که اسفندماه گذشته بیمارستان‌های کودکان مملو از بیماران تنفسی بود.   

پیوند گران مغز استخوان

زهراخانم نیز مادری است که فرزندش به این بیماری مبتلاست. وی به هزینه‌های زیاد عمل پیوند استخوان که در حقیقت بهترین راه حل درمان این بیماران است، اشاره می‌کند و‌ می‌گوید: سال‌ها قبل وزارت بهداشت بسته حمایتی پیوند مغز استخوان داشت، اما اکنون هزینه پیوند مغز استخوان بسیار زیاد است و بیشتر از ۱۰۰ میلیون تومان برای خانواده‌ها هزینه دارد. 

وی به هزینه‌های جانبی برخی تیپ‌های این بیماری اشاره می‌کند و‌ می‌افزاید: گروهی از بیماران بی اختیاری ادرار و مدفوع دارند و هزینه‌های تأمین پوشک آن‌ها سرسام آور است. افزون بر آن، برخی بیماران به عینک، سمعک و کفش‌های طبی ویژه نیاز دارند که این موارد هم از نظر اقتصادی بار اضافی به خانواده‌ها تحمیل می‌کند. وی بیان می‌کند: مهم‌ترین دغدغه خانواده‌ها این روز‌ها تأمین داروست؛ دارویی که نیاز حیاتی فرزندان ماست. نبود دارو برای این بیماران مساوی مرگ است.   

قصه پرغصه کمبود دارو

دریافت وعده تأمین دارو از سوی متولیان وزارت بهداشت به خانواده‌های دارای بیمار ام پی اس بعد از انتظار چندین و چندماهه دریافت ویال آنزیم درمانی بارقه‌هایی از امید را در دل این بیماران و خانواده‌های آنان نشاند، اما واقعیت ماجرا اینجاست که هنوز با ورود به سال جدید و حتی بعد از گذشت ۲۱ روز از آغاز سال، هنوز داروی حیاتی این بیماران در کش وقوس تأمین قرار دارد؛ دارویی که اگر در سال قبل به موقع و منظم به سجاد دوازده ساله تزریق می‌شد، شاید روزگار سهم او را از زندگی اش به پایان نمی‌رساند!

در ادامه حتما بخوانید روایتی از مبتلایان به بیماری پررنج و پرهزینه «سی‌اف» در مشهد

مشکلات دارویی بیماران ام پی اس از آبان ۱۴۰۲

«بیماران مبتلا به ام پی اس باید هر هفته به صورت منظم آنزیم درمانی شوند و این آنزیم درمانی هفتگی برای آن‌ها بسیار حیاتی است؛ اما متأسفانه از چند هفته گذشته، داروی بیماران توزیع نشده است.»

 این جملات را فایزه وطن خواه، عضو هیئت مدیره انجمن حمایت از بیماران ام پی اس، اسفند پارسال و در واکنش به نبود داروی حیاتی بیماران ام پی اس در گفتگو با شرق رسانه‌ای کرد و گفت: از آبان ماه است که بیماران مبتلا، آنزیم و داروی همیشگی را دریافت نمی‌کنند. از طریق انجمن و با پیگیری خانواده‌ها اعلام کردند که بودجه کافی برای تأمین دارو وجود ندارد. با اصرار و پیگیری بیشتر اعلام کردند که بانک مرکزی بودجه مربوط را تخصیص نداده است و در آخرین پیگیری‌ها مشخص شد که داروی موردنیاز از طریق شرکت مربوط وارد کشور شده است؛ اما حساب شرکت به دلیل بدهکاری دارویی به بانک، بلوکه شده و در نتیجه دارو از گمرک نیز ترخیص نشده است.   

وعده‌هایی که محقق نشد!

سارا نوری، مدیرعامل انجمن بیماران ام پی اس ایران، نیز در گفتگو با خبرنگار ما دراین باره می‌گوید: اواخر سال گذشته سازمان غذا و دارو و شرکت تأمین کننده داروی این بیماران به ما وعده دادند که امسال دارو به دست بیماران خواهد رسید، اما متأسفانه در فروردین ماه رو به پایان است و هنوز بیماران چشم انتظار دریافت دارو هستند.   

سارا نوری با بیان اینکه دارو وارد ایران نشده است، بیان می‌کند: شرکت تأمین کننده دارو ادعا می‌کند نتوانسته است دارو تهیه کند. سازمان هم معتقد است برای تهیه دارو نتوانسته است ارز تأمین کند. در نتیجه مشکل تأمین دارو همچنان وجود دارد.   
وی با بیان اینکه دارو‌ها بر اساس تیپ بیماری متفاوت است، ادامه می‌دهد: اکنون در تأمین داروی تیپ یک مشکلی وجود ندارد، اما در تیپ چهار و شش با مشکل نبود دارو روبه رو هستیم.   

وی با بیان اینکه این دارو عملا آنزیم زنده است و در صورتی که بیمار دریافت نکند، مشکلات تنفسی، ریوی و قلبی برای فرد ایجاد می‌شود، اظهار می‌کند: در صورت تأمین نشدن دارو، خطر مرگ افراد را تهدید می‌کند. در کشور حدود پانصد بیمار شناسایی شده اند، ولی پیش بینی ما ابتلای بیش از هزار نفر در کشور است.   

نوری ادامه می‌دهد: این بیماران بسته حمایتی دارند و تأمین داروهایشان رایگان است، چراکه این بیماری در زمره بیماری‌های صعب العلاج است؛ اما از آنجا که ویال دارویی این بیماران آنزیم زنده است، هیچ جایگزین دارویی ندارد.   

مدیرعامل انجمن بیماران ام پی اس می‌افزاید: آخرین قولی که برای تأمین دارو داده شد، ۲۰ اسفندماه بود که متأسفانه هیچ دارویی وارد داروخانه‌ها نشد. در مرحله بعد وعده دادند تا ۵ فروردین دارو می‌رسد. آخرین قولی هم که دادند، بعد از ۱۳ فروردین بود که تا این لحظه حتی یک مورد هم به دست بیمار نرسیده است.   

نوری بیان می‌کند: این بیماری تیپ‌های مختلفی دارد. اکنون برای تیپ سه اصلا دارو موجود نیست، برای تیپ دو هم تاکنون داروی موردنیاز وارد ایران نشده است. اکنون دارو‌هایی که وارد ایران شده اند، برای تیپ یک، چهار و شش هستند که آن هم با مشکل مواجه است.   

وی این نکته را هم یادآوری می‌کند که پیوند مغز استخوان بهترین راه حل درمان برای این بیماران است که اکنون در ایران بسیار هزینه دارد.   
بیماران ام پی اس چندین ماه است که در انتظار ویال تزریقی دارو هستند، اما کم و نایاب شدن داروی بیماران خاص و صعب العلاج قصه پرغصه‌ای است که هرازچندگاهی گلوی بیماران را‌ می‌فشارد و نیازمند اهتمام و توجه ویژه است.